«Разработка ученых университета “Сириус” поможет улучшить генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера, — сказал представитель вуза. — Результаты исследования запатентованы. Дальнейшие эксперименты, направленные на выявление клинических перспектив разработки, могут лечь в основу появления нового лекарственного препарата».
Генная терапия, разработанная исследователями научного центра трансляционной медицины университета «Сириус», представляет собой модифицированную версию аденоассоциированного вируса rAAV. Его используют для доставки в клетки сетчатки модифицированной формы человеческого гена AIPL1, который повреждается у носителей амавроза Лебера IV типа, одной из самых тяжелых форм данного заболевания. Повреждение этого участка ДНК приводит к массовой гибели светочувствительных клеток сетчатки в первые месяцы жизни носителя мутантной версии AIPL1, в результате чего пациенты могут потерять зрение.
Работа ученых «Сириуса» показала, что генная терапия на базе измененной формы гена AIPL1 успешно проникала в клетки и заставляла их вырабатывать нужный белок. «Полученные данные дополняют имеющиеся представления о внутриклеточном иммунном ответе на трансдукцию AAV векторами и смогут позволить в будущем лучше прогнозировать реакции организма пациента на генную терапию не только амавроза Лебера IV типа, но и других наследственных заболеваний», — пояснил руководитель направления «Генная терапия» Научно-технологического университета «Сириус» Александр Карабельский, чьи слова приводятся пресс-службой.
Научно-технологический университет «Сириус» создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина. Там развиваются проекты, в частности, в области геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии. В 2021 году университет открылся для магистрантов и аспирантов. Весной 2022 года совместно с ведущими компаниями страны «Сириус» запустил пять новых образовательных программ магистратуры и девять научных специальностей аспирантуры.
