Дети с дистрофической формой буллезного эпидермолиза, пациенты Центра генных дерматозов Московской области, получили инновационный препарат «Виджувек». Это первый таргетный гель, который вводит в клетки кожи функциональную копию неработающего гена. Он помогает заживлению ран даже у пациентов с тяжелыми формами болезни, значительно облегчая уход за детьми и улучшая качество их жизни, передают Известия.
Руководитель фонда «Дети-бабочки» Алена Куратова отметила, что российские дети стали одними из первых в мире, кто получил этот препарат. Фонд совместно с государственным фондом «Круг добра» обучает специалистов в регионах для внедрения этой терапии в больницах. Ожидается, что «Виджувек» получат 150 детей из 65 регионов России, первая партия уже поступила в 23 региона.
Фонд «Круг добра» финансирует закупку дорогостоящих препаратов, включая инновационные средства генной терапии, за счет повышенной налогообложения для граждан с доходом выше 5 млн рублей в год. Это позволяет оперативно обеспечивать детей необходимыми лекарствами, включая те, которые еще не зарегистрированы в России.
Эксперты отмечают, что процесс переговоров с зарубежными фармкомпаниями может занимать много времени, как это было с «Виджувеком», но благодаря уникальной базе данных пациентов и финансовым инструментам, Россия смогла занять лидирующие позиции в обеспечении орфанных пациентов.
Несмотря на успехи, остаются проблемы. Например, некоторые болезни не входят в перечень заболеваний, финансируемых фондом, и пациенты могут долго ждать терапии. Также существует проблема «выпускников» фонда, которым после 19 лет становится сложно получать необходимые препараты.
Тем не менее, российские ученые активно работают над созданием новых препаратов для лечения редких заболеваний. Например, в прошлом году был зарегистрирован отечественный нусинерсен для терапии спинальной мышечной атрофии. Ожидаются дальнейшие разработки, которые помогут улучшить доступность лечения для пациентов с орфанными заболеваниями.
Ранее сообщалось, что в России создается единая цифровая платформа по охране здоровья, благодаря которой у населения появятся цифровые медицинские двойники.
